Jak analyzovat nepaired kvalitativní datové soubory v medicínských studiích?

V oblasti medicínského výzkumu je kladen velký důraz na analýzu výskytu událostí, které mají kvalitativní povahu. Tento typ dat, známý jako "nepaired kvalitativní data", je základem pro hodnocení pravděpodobnosti výskytu událostí. V tomto kontextu je klíčové správně porozumět tomu, jak mohou být taková data prezentována a interpretována, aby byla zajištěna jejich správná analýza a využití v klinickém výzkumu. Častým přístupem je vyjádření výskytu událostí pomocí procent, což může být prvním krokem při popisu rozdělení dat. Tento text se zaměřuje na analýzu a interpretaci takovýchto dat, včetně různých metod, které slouží k posouzení pravděpodobnosti výskytu událostí.

Tato studie je příkladem typické analýzy nepaired kvalitativních dat, kde jsou dvě sady dichotomických pozorování – úmrtí nebo přežití – nezávislé na sobě, ale přesto je mezi nimi možné zjistit rozdíl. Je důležité si uvědomit, že takovéto analýzy používají různé metody, jakými jsou relativní riziko a hazardní poměr, které se používají pro odhad rizik v časových obdobích a pro porovnání výsledků mezi různými skupinami. Kromě procenta výskytu událostí je jedním z běžných nástrojů pro analýzu časů k výskytu události i Kaplan-Meierova křivka, která umožňuje lépe vizualizovat pravděpodobnost přežití během různých časových intervalů.

V uvedeném příkladu je hazardní poměr 0,70, což znamená, že riziko úmrtí ve skupině ECMO bylo přibližně 70 % rizika v kontrolní skupině. Nicméně i tento výsledek je spojen s poměrně širokým intervalem spolehlivosti (95% CI od 0,47 do 1,04), což naznačuje, že je zde značná nejistota ohledně skutečného účinku ECMO, a tedy nemůžeme považovat tento výsledek za jednoznačně statisticky významný. P-hodnota (P = 0,07) rovněž naznačuje, že výsledek by mohl být náhodný.

Při analýze nepaired kvalitativních dat se tedy nelze spoléhat pouze na jednoduché procentní vyjádření výskytu události. Mnohem důležitější je pochopení, jak tyto hodnoty zapadají do širšího kontextu statistických metod, které poskytují přesnější a více informativní obraz o výsledcích studie. Mezi tyto metody patří nejen výpočty relativního rizika a hazardních poměrů, ale i analýza časových údajů, která se často doplňuje o Kaplan-Meierovy odhady přežití a podobné techniky.

Z hlediska metodologie je kladeno důraz na to, aby výsledky studií s nepaired kvalitativními daty byly interpretovány opatrně. Statistická významnost je pouze jedním z ukazatelů. Kromě p-hodnoty a intervalů spolehlivosti je nezbytné zohlednit i potenciální faktory, které mohou ovlivnit výsledky, a to jak na úrovni designu studie, tak i při analýze dat. Zvláště důležité je, aby analýza těchto dat byla provedena správně, bez překroucení a přehnaných závěrů.

Vždy je nutné mít na paměti, že výsledky studií s nepaired kvalitativními daty platí pouze pro daný vzorek a neměly by být přímo extrapolovány na širší populaci. Bez správné validace a adekvátního statistického zajištění může dojít k chybným závěrům a nesprávnému používání výsledků ve zdravotní praxi.

Jak důležitá je statistická významnost vztahů mezi kvantitativními proměnnými?

V případě regresní analýzy s korelačním koeficientem a rovnicí, která je statisticky významná, je důležité brát v úvahu i velikost vzorku. Například pro korelační koeficient o velikosti 0,30, který by mohl být považován za významný při vzorku o velikosti 50 pozorování, by korelace o velikosti 0,20 potřebovala vzorek 100 pozorování, aby byla statisticky významná. To ukazuje, že čím větší je počet pozorování, tím nižší je potřeba hodnoty korelačního koeficientu, aby byl vztah považován za statisticky významný.

Příklad z analýzy Battle a kolegů (1988) ukazuje, jak se hladiny pH moči a koncentrace sodíku v moči vztahují k sobě. U subjektů s průjmem byla hladina pH moči vyšší než 5,3, když byla koncentrace sodíku v moči nižší než 25 mmol na litr, ale pH klesalo pod tuto hodnotu při vyšších koncentracích sodíku. Tento vztah mezi pH moči a koncentrací sodíku je popsán regresní rovnicí, která má tvar $y = -0,16 \ln(x) + 0,56$, kde x je koncentrace sodíku v moči a y je pH moči. Tato rovnice je výsledkem analýzy a ukazuje, že vztah mezi těmito proměnnými má logaritmický charakter.

Důležitým aspektem, který je třeba si uvědomit, je, že statistická významnost korelačního koeficientu neznamená nutně praktickou významnost. Vztah, který vykazuje statistickou významnost, nemusí být dostatečně silný nebo stabilní na to, aby byl považován za relevantní v reálných podmínkách. Statistická významnost tedy ukazuje na to, že vztah mezi proměnnými není náhodný, ale nezaručuje, že je v praxi důležitý nebo aplikovatelný na širší populaci.

Například, i když regresní analýza pro vztah mezi výškou a délkou hypothyreózy ukazuje pozitivní korelaci s p-hodnotou menší než 0,01, je důležité chápat, že existují další faktory, které mohou tento vztah ovlivnit. Kromě samotného trvání hypothyreózy mohou na růst a výšku člověka působit genetické faktory, výživa, věk, pohlaví a další zdravotní stavy. P-hodnota menší než 0,01 naznačuje, že výsledek je vysoce statisticky významný, ale to neznamená, že je univerzálně platný pro každého jednotlivce.

Podobně vztah mezi výdaji na kontrolu tabáku a mírou kouření v USA, jak jej popisuje Gross a kol. (2002), ukazuje statistickou významnost, avšak samotná korelace (-0,38) mezi těmito dvěma proměnnými naznačuje slabý, ale statisticky významný negativní vztah. Vztah, který naznačuje, že státy s vyššími mírami kouření utrácejí méně na kontrolu tabáku, je zajímavý, ale jeho praktické implikace mohou být složitější, než se na první pohled zdá.

V konečném důsledku je důležité si uvědomit, že statistická významnost nezaručuje, že vztah je v praktických aplikacích silný nebo že je založen na příčinné souvislosti. Významnost závisí na velikosti vzorku a dalších faktorech, a proto je třeba výsledky interpretovat v kontextu celkové studie a dalších dostupných informací.