Hogyan befolyásolhatják a génkutatások és a hálózatalapú módszerek a gyógyszerújrahasznosítási stratégiákat neurodegeneratív betegségek esetében?

A gyógyszerújrahasznosítás (DR) új és izgalmas megközelítést kínál a különböző betegségekkel kapcsolatos kezelési lehetőségek gyors felfedezésében. A DR lehetőséget biztosít arra, hogy már meglévő gyógyszerekre alapozva találjunk új alkalmazási területeket, amelyek javíthatják a kezelés hatékonyságát. Az egyik legnagyobb kihívás a neurodegeneratív betegségek (ND) kezelése, mivel ezek a betegségek még mindig nem rendelkeznek véglegesen gyógyító terápiával, és az alkalmazott kezelések leginkább a tünetek enyhítésére vagy a betegség előrehaladásának lassítására korlátozódnak.

A genom-széles asszociációs vizsgálatok (GWAS) rendkívül hasznos eszközként szolgálnak a bonyolult betegségekkel kapcsolatos genetikai alapok felfedezésében, mivel lehetővé teszik a genetikai variánsok azonosítását, amelyek kapcsolatban állnak a betegségekkel. A GWAS alkalmazásával a kutatók képesek meghatározni azokat a génspecifikus és biológiai utakat, amelyek szerepet játszanak a betegség folyamatában. Ezen információk birtokában lehetőség nyílik arra, hogy már létező gyógyszereket találjanak, amelyek célzottan befolyásolhatják ezeket a genetikai mechanizmusokat. Továbbá, a génvariánsok és farmakológiai úton módosítható genetikai utak összekapcsolása, a transzkripciós szintű asszociációs vizsgálatok és a géncsoportra vonatkozó elemzések további lehetőségeket kínálnak a gyógyszerújrahasznosításban. A Mendeliánus randomizálás és a poligénes pontszámítás alkalmazása, amelyek segítenek a genetikai adatok alapján ok-okozati összefüggéseket meghatározni, szintén segíthet abban, hogy az új indikációkhoz megfelelő gyógyszereket találjanak.

A GWAS kutatások klinikai példája a Biib-033 (Biogen Idec), amely egy antitest, amely a leucine-rich repeat and immunoglobulin domain-containing 1 (LINGO-1) céltámadja, és amelyet sclerosis multiplex kezelésére fejlesztettek ki. Két GWAS kutatás eredményei alapján felmerült, hogy a LINGO-1 hasznos lehet a vitalis tremor (esszenciális tremor) kezelésére is, ami példája annak, hogy hogyan lehet egy meglévő gyógyszert új területeken alkalmazni.

A hálózatalapú módszerek, különösen a konvolúciós neurális hálózatok (CNN), szintén nagy potenciált rejtenek a gyógyszerújrahasznosítás területén. A CNN-ek képesek bonyolult mintázatokat felfedezni különböző adathalmazokban, beleértve a gyógyszerek kémiai szerkezetét és azok céljait, valamint az enzimek közötti kölcsönhatásokat. Az SMILES sztringek (a gyógyszerek kémiai szerkezetét reprezentáló szimbólumok) alkalmazásával a CNN-ek képesek előrejelezni olyan új terápiás alkalmazásokat, amelyek eddig nem kerültek szóba. Emellett a CNN-ek képesek a többféle adat integrálására, például a kémiai alstrukturák, célpontok és biológiai utak összevetésére, ami segíti a gyógyszerek új felhasználási lehetőségeinek előrejelzését.

Bár a CNN-ek alkalmazása a gyógyszerújrahasznosításban még nem kapott széleskörű elismerést, már most is figyelemre méltó eredményeket mutatnak, különösen a neurodegeneratív betegségek kezelése terén. A hálózatalapú módszerek továbbfejlesztésével és a hyperparaméterek kísérletezésével lehetőség nyílik a gyógyszerújrahasznosítás hatékonyságának növelésére.

A neurodegeneratív betegségek, mint az Alzheimer-kór, Parkinson-kór, szklerózis multiplex, Huntington-kór és amyotrófiás laterálszklerózis, olyan rendellenességek, amelyek súlyosan befolyásolják az idegrendszert, és amelyek kezelésére jelenleg csak tüneti gyógyszerek állnak rendelkezésre. A gyógyszerújrahasznosítás, mint a leghatékonyabb új megközelítés, nagy lehetőséget kínál a gyógyszerek gyors és költséghatékony új alkalmazási területeken való kipróbálásában. A kutatások során több régebbi gyógyszert is felfedeztek, amelyeket hatékonyan alkalmazhatunk a neurodegeneratív betegségek kezelésében. Ilyen gyógyszerek például a galantamin, donepezil és rivastigmin, amelyek az Alzheimer-kór kezelésében alkalmazott kolinészteráz inhibitorok.

A neurodegeneratív betegségek, különösen az Alzheimer-kór, kezelése során alkalmazott egyik legújabb fejlesztés az anti-amyloid monoklonális antitestek alkalmazása. Az amyloid-β plakkok, amelyek felhalmozódnak az Alzheimer-kóros betegek agyában, az egyik fő okai a betegség kialakulásának. Az anti-amyloid monoklonális antitestek, mint az aducanumab, képesek visszafordítani az amyloid plakkok képződését és így lassítani a betegség előrehaladását. Az ilyen típusú terápiák sikeres alkalmazása fontos mérföldkő lehet a betegségprogressziót lassító kezelések jövőbeni fejlesztésében.

Fontos megjegyezni, hogy bár az anti-amyloid terápiák új lehetőségeket kínálnak, nem mentesek a mellékhatásoktól. A betegeknek szoros orvosi felügyeletre van szükségük a kezelés során, mivel az amyloid-relációs képalkotó rendellenességek (ARIA) és az infúziós reakciók kockázata is fennáll. Az ilyen új kezelések bevezetése új kihívások elé állítja a betegeket, gondozóikat és az egészségügyi rendszereket, akiknek együtt kell működniük a kezelés maximális hasznosságának eléréséért.

Miért fontos a gyógyszerek polifarmakológiai jellege a parazitaellenes kezelésekben?

A gyógyszerfelfedezés hagyományos megközelítése a molekulák azon képességére összpontosított, hogy képesek specifikus kötődésre egy adott célponttal. E célpontok általában enzimek vagy extracelluláris/intracelluláris fehérjefehérjék voltak, amelyek a gyógyszerek hatásait közvetítik. A célok biológiai specifitása – a fehérjék azon képessége, hogy kizárólagos kapcsolatot alakítsanak ki egy adott molekulával – alapvető fontosságú volt a biológiai tudományokban. Ezt az elvet Paul Ehrlich fogalmazta meg 1907-ben a „varázslövedék” (magic bullet) koncepciójában, amely azt sugallta, hogy a gyógyszer csak a betegséget okozó kórokozóhoz kötődik, miközben nem károsítja az egészséges szöveteket.

A biológiai specifitás korábbi fogalma azonban az utóbbi évtizedekben jelentős átalakuláson ment keresztül. A fehérjék gyakran nem mutatnak abszolút specifitást, és nem ritka, hogy egy adott molekula több receptorral vagy enzimtel is interakcióba lép. Az ilyen interakciók, amelyek az úgynevezett "gyógyszer promiszkuitás" fogalmához vezetnek, nem csupán a fehérjék, hanem a gyógyszerek működésének alapjául is szolgálnak. Ezt a jelenséget a polifarmakológia leírásában is figyelembe kell venni, mivel ez a gyógyszerek azon képességét jelenti, hogy egyetlen molekula többféle célt is képes elérni, ami különböző terápiás alkalmazásokhoz vezethet.

A polifarmakológia kifejezés azt jelenti, hogy egy gyógyszermolekula képes többféle receptorhoz kötődni, ami széleskörű és komplex terápiás hatásokat eredményezhet. A fehérjék promiskuitása – vagyis az a képességük, hogy nem csupán egyetlen, hanem többféle molekulához is kötődhetnek – alapvető fontosságú a gyógyszerek hatásmechanizmusának megértésében. Az emberi testben található fehérjék sok esetben képesek többféle funkciót ellátni, ami lehetővé teszi számukra, hogy különböző gyógyszerek többféle hatásmechanizmus révén egyaránt hatékonyan védekezzenek a parazita fertőzésekkel szemben.

A gyógyszer promiszkuitás, amely a gyógyszerek különböző célpontokkal való interakcióját jelenti, többek között lehetőséget ad arra, hogy olyan gyógyszereket alkalmazzunk, amelyek nemcsak egyetlen fertőzés típus ellen hatékonyak, hanem képesek különböző patogéneket is elpusztítani. A parazitaellenes kezelések esetében az újrafelhasználás (repurposing) fogalma különösen jelentős szerepet kap. Ez lehetővé teszi, hogy már létező, egyéb betegségek kezelésére kifejlesztett gyógyszerek alkalmazását új, például parazitás fertőzések ellen, gyakran gyorsabban és költséghatékonyabban, mint új gyógyszerek kifejlesztése esetén.

A gyógyszerek újrafelhasználásának és a polifarmakológiai megközelítéseknek különösen nagy jelentősége van a gyógyszeriparban. Ahelyett, hogy teljesen új hatóanyagokat fejlesztenénk, amelyek több évnyi kutatást és tesztelést igényelnek, sokkal hatékonyabb lehet az olyan gyógyszerek használata, amelyek már bizonyították hatékonyságukat más terápiákban. Ez különösen fontos a parazitás fertőzések kezelésében, mivel ezen betegségek gyakran endemikusak és nehezen kezelhetők.

A gyógyszerek hatékonyságának növelése érdekében az új kutatások arra is irányulnak, hogy miként lehet fokozni a polifarmakológiai hatásokat. Az olyan anyagok, mint a nanomateriai, egyre inkább szerepet kapnak ezen a területen, mivel képesek növelni a gyógyszerek hatékonyságát, miközben csökkenthetik a mellékhatások kockázatát. A nanotechnológia alkalmazása a gyógyszerek szállításában és célzott hatásában új irányokat nyithat a jövő parazitaellenes terápiáiban.

Fontos megérteni, hogy a gyógyszerek promiszkuitása nemcsak egy újabb tudományos érdekesség, hanem a jövő gyógyszerfejlesztésének kulcsa. Azonban ahhoz, hogy ezeket az új gyógyszereket sikeresen alkalmazzuk, alaposan meg kell értenünk, hogy mi történik a molekulák és a receptorok között, hogy biztosítsuk a kívánt hatást a parazitaellenes kezeléseknél.

Milyen szerepet játszhatnak a daganatellenes szerek az antibiotikum-rezisztens bakteriális fertőzések kezelésében?

Az antimikrobiális rezisztencia (AMR) ma már nemcsak az orvosi gyakorlat perifériáján létező jelenség, hanem egy globális fenyegetés, amely az Egészségügyi Világszervezet (WHO) és más európai intézmények szerint 2050-re akár évi tízmillió halálesetet is okozhat. A jelenlegi helyzet különösen súlyos, mivel a kolisztin, fluorokinolonok, karbapenemek, cefalosporinok, penicillinek és makrolidok iránti rezisztencia már ma is az AMR-hez köthető halálesetek több mint 70%-áért felelős. Ezek az antibiotikumok hagyományosan az empirikus terápia első vonalát képezik súlyos fertőzések esetén, így hatástalanságuk a terápiás eszköztár kimerülését jelenti.

Az új antibiotikumok fejlesztése lassú, költséges és gyakran nem hoz áttörést. Ezért egyre nagyobb figyelmet kap a gyógyszer-reprofilálás lehetősége – azaz olyan gyógyszerek alkalmazása fertőzések ellen, amelyeket eredetileg nem antimikrobiális célra fejlesztettek ki. Különösen ígéretes terület ebben a daganatellenes szerek újrafelhasználása. Ezek a szerek már átestek a szükséges toxikológiai és farmakokinetikai vizsgálatokon, ami jelentősen csökkenti az újraalkalmazásuk költségeit és időigényét.

A gallium-nitrát például, amelyet limfómák és hólyagrák kezelésére használnak, erőteljes antibakteriális aktivitást mutatott Pseudomonas aeruginosa és Acinetobacter baumannii ellen. Bár humán szérumban a hatékonyságát csökkentheti a pioverdin és proteáz jelenléte, állatkísérletek igazolták, hogy képes csökkenteni a tüdőkárosodást és a baktériumterhelést akut és krónikus tüdőfertőzések során. Ráadásul kombinációban – például kolisztinnel vagy minociklinnel – szinergista hatást fejt ki, ami különösen hatékonnyá teszi a biofilmek elleni küzdelemben.

A szelektív ösztrogén receptor modulátorok (SERM), mint például a tamoxifen, szintén antibakteriális tulajdonságokkal bírnak. Tamoxifen adagolása csökkentette az A. baumannii, E. coli és P. aeruginosa fertőzések baktériumterhelését és növelte a túlélést egérmodellekben. Különösen érdekes, hogy a tamoxifen aktív metabolitjai – például az endoxifen – több gyógyszerrezisztens törzs esetén is hatékonyak voltak, beleértve a pan-rezisztens variánsokat is. Más SERM-ek, mint a raloxifen és toremifen, a baktériumok virulenciafaktoraira hatnak, így csökkentve azok fertőzőképességét.

A 5-fluorouracil, amelyet különféle szolid tumorok kezelésére használnak, quorum sensing és biofilm formációs mechanizmusokat befolyásol P. aeruginosa esetén. Ezenkívül az E. coli ellen is mutatott aktivitást, beleértve azokat a törzseket is, amelyek a karbapenemekkel szemben is rezisztensek. Érdekes megfigyelés, hogy a tiaminképződés gátlása fokozza a baktérium érzékenységét az 5-fluorouracilra, ami új célpontot jelenthet a kombinációs terápiák fejlesztésében.

A mitomicin C esetében – amelyet különböző karcinómák esetén alkalmaznak – az antimikrobiális tulajdonságokat elsősorban az okozza, hogy képes DNS-károsodást indukálni baktériumokban, ezáltal gátolva azok osztódását és túlélését. Bár ezek a szerek potenciálisan toxikusak lehetnek, az alacsony dózisokban történő célzott alkalmazásuk új terápiás lehetőségeket nyithat meg, különösen azokban az esetekben, ahol a hagyományos antibiotikumok hatástalanok.

A daganatellenes szerek antibakteriális újrapozicionálása ugyanakkor nemcsak farmakológiai kérdés, hanem stratégiai jelentőségű is. Ezeknek a szereknek a mikrobiális célpontjai gyakran eltérnek a klasszikus antibiotikumok által célzott struktúráktól. Ez lehetőséget ad arra, hogy olyan új támadáspontokat találjunk, amelyekre a rezisztens baktériumok még nem alakítottak ki védekezési mechanizmusokat. Ezzel egyidőben viszont rendkívül fontos a pontos dózismeghatározás, a kombinációs protokollok kidolgozása és a klinikai vizsgálatok gyors és megbízható lebonyolítása.

A jövő szempontjából meghatározó lesz az is, hogy a kutatók felismerjék: az antimikrobiális spektrum kiszélesítése nem kizárólag új molekulák felfedezésében rejlik, hanem a meglévő terápiás lehetőségek radikális újraértelmezésében is. Ez a szemléletmód lehetővé teszi, hogy az onkológiai kutatások eredményei közvetlenül hozzájáruljanak a fertőző betegségek elleni küzdelemhez. A gyógyszer-reprofilálás tehát nemcsak tudományos, hanem társadalmi kihívás is, amely újraírhatja a modern orvoslás prioritásait.

A klinikai alkalmazhatóság kérdésében alapvető szempont a toxikológiai biztonság, különösen akkor, ha ezek a szerek nem onkológiai, hanem fertőzéses megbetegedések kezelésére kerülnek alkalmazásra. Emellett a célzott hatóanyag-szállító rendszerek – mint például a nioszómák – jelentősége is felértékelődik, mivel ezek csökkenthetik a nem kívánt mellékhatásokat és fokozhatják a hatásmechanizmus szelektivitását. A biofilmek elleni küzdelemben ezek az új formulációk különösen értékesek lehetnek.

A daganatellenes szerek mikrobiális újrapozicionálása komplex, multidiszciplináris megközelítést igényel, amelynek sikere az alapkutatás, a transzlációs orvostudomány és a szabályozó hatóságok közötti szoros együttműködésen múlik. A gyors reagálás, a gyógyszerbiztonság és az etikai protokollok összehangolása elengedhetetlen ahhoz, hogy ezek a lehetőségek valós terápiás alternatívákká váljanak az antibiotikum-rezisztencia korszakában.

Milyen hatással vannak a rákellenes gyógyszerek a gram-negatív és gram-pozitív baktériumok elleni küzdelemre?

A rákellenes gyógyszerek repurpozíciója új lehetőségeket kínál a baktériumok elleni harcban. Az antibiotikum-rezisztencia növekedésével a gyógyszeripar új megoldások keresésére kényszerült, és a rákellenes szerek alkalmazása ígéretes alternatívát jelenthet. Az ilyen típusú gyógyszerek nemcsak daganatellenes hatásaik révén, hanem a baktériumok különböző élettani folyamataira gyakorolt hatásukkal is figyelmet érdemelnek.

A quorum sensing (QS) gátlása és szabályozása az egyik legfontosabb mechanizmus, amelyet a rákellenes szerek használnak a baktériumok virulenciájának csökkentésére. A 5-fluorouracil, amelyet elsősorban daganatos betegségek kezelésére alkalmaznak, képes gátolni a Pseudomonas aeruginosa és a Methicillin-rezisztens Staphylococcus aureus (MRSA) baktericid mechanizmusait. A 5-fluorouracil mechanizmusa magában foglalja a quorum-sensing autoinduktor-2 gátlását, amely alapvető szerepet játszik a baktériumok közötti kommunikációban, ezáltal csökkentve a biofilm képződését és a baktériumok virulenciáját.

A raloxifen, amelyet a mellrák kezelésére használnak, szintén gátolja a quorum sensinget, de különbözik a 5-fluorouraciltól, mivel a PhzB2-hez kötődik, amely a pyocyanin nevű pigment előállításában vesz részt. A pyocyanin egy toxikus pigment, amely a Pseudomonas aeruginosa virulenciájához kapcsolódik, és amely a fertőzések súlyosbodásáért felelős. A raloxifen tehát közvetve segíti a baktériumok virulenciájának csökkentését, anélkül hogy közvetlenül hatna magukra a mikroorganizmusokra.

A biofilm-képződés gátlása is egy fontos aspektusa a rákellenes gyógyszerek antibakteriális hatásainak. A biofilm olyan baktériumok közösségét jelenti, amelyek egy védő réteget képeznek, így azok ellenállóbbak lesznek a gyógyszerekkel szemben. A 5-fluorouracil képes befolyásolni a Pseudomonas aeruginosa által előállított különböző géneket, amelyek a biofilm képződéséért felelősek. Ezen kívül a mitotán és a polymyxin B kombinációja elősegíti a biofilm felbomlását, és a baktériumok sejtfalának permeabilitásának növelésével elősegíti a baktériumok pusztulását.

Az antibakteriális hatásmechanizmusok nem korlátozódnak csupán a quorum sensing és a biofilm-képződés gátlására. Egyes rákellenes szerek képesek közvetlenül hatni a baktériumok sejtfalára. Például a toremifén, amely a mellrák kezelésére alkalmazott gyógyszer, képes károsítani a baktériumok membránját, ezáltal növelve azok sebezhetőségét. Ez a hatás mechanizmusa a membrán permeabilizációján keresztül történik, amely sérüléseket okoz a baktériumok védőrétegében.

Az antibiotikum-rezisztencia növekedésével különösen fontos, hogy olyan új gyógyszeres megközelítéseket találjunk, amelyek hatékonyan képesek harcolni a multirezisztens baktériumok ellen. A vas-anyagcserére ható szerek, mint a gallium-nitrát, szintén érdekes lehetőséget jelentenek. A gallium, mint a vas mimikuma, képes blokkolni a vasat igénylő anyagcsere-folyamatokat a baktériumokban, ezzel gátolva azok növekedését. A gallium-nitrát a Pseudomonas aeruginosa és a Staphylococcus aureus növekedését képes gátolni, különösen vas-korlátozott környezetekben. Ez a mechanizmus alapja annak, hogy a gallium-alapú gyógyszerek különösen ígéretesek lehetnek a multidrog-rezisztens fertőzések kezelésében.

A rákellenes gyógyszerek antibakteriális hatásainak klinikai alkalmazása jelenleg még kísérleti fázisban van, de az előzetes kutatási eredmények biztatóak. Bár az elsődleges cél a rák kezelésére irányul, a gyógyszerek új alkalmazásai egyre nagyobb figyelmet kapnak a baktériumokkal szembeni küzdelemben. A klinikai vizsgálatok azt mutatják, hogy egyes rákellenes gyógyszerek, például a gallium-nitrát, hatékonyak lehetnek a krónikus légúti fertőzésekkel küzdő betegeknél, például a cisztás fibrózisban szenvedők körében, akik Pseudomonas aeruginosa fertőzésben szenvednek.

Mindezek alapján a rákellenes szerek új alkalmazásai nemcsak a rák elleni küzdelemben, hanem a baktériumokkal szembeni védekezésben is komoly előrelépést jelenthetnek. A gyógyszerek repurpozíciója olyan új irányokat nyithat, amelyek lehetővé teszik a hatékonyabb antibakteriális kezelések kifejlesztését, miközben csökkenthetik a gyógyszerrezisztencia kialakulásának esélyét.

Hogyan alakítható a gyógyszer-repürpózáció a tuberkulózis kezelésében?

A tuberkulózis (TB) globális közegészségügyi kihívást jelent, és annak kezelésében különféle gyógyszeres megközelítések alkalmazására van szükség. A hagyományos kemoterápiás kezelések, mint a rifampicin és izoniazid, hatékonyak voltak, de az MDR-TB (multidrug-reszisztens tuberkulózis) és az XDR-TB (extenzíven multidrug-reszisztens tuberkulózis) növekvő előfordulása arra késztette a tudományos közösséget, hogy új kezelési lehetőségeket találjon, amelyek középpontjában a gyógyszerek újrafelhasználása áll. A gyógyszer-repürpózáció, vagyis a már engedélyezett gyógyszerek új indikációk szerinti alkalmazása, ígéretes megközelítést kínál a TB kezelésében.

A gyógyszerek újraalkalmazásának egyik fő előnye, hogy az új hatóanyagokkal kapcsolatos klinikai és biztonsági adatok már rendelkezésre állnak. Így sok időt és pénzt megtakaríthatunk a gyógyszerfejlesztési folyamat során. Az FDA által jóváhagyott gyógyszerek, mint a metformin, statinok, vagy antimaláriás szerek, mind potenciálisan új szerepet kaphatnak a TB kezelésében, nemcsak a baktériumok elpusztításával, hanem a gazdaszervezet immunválaszainak modifikálásával is.

A metformin például a 5'AMP-aktivált proteinkináz (AMPK) aktiválásával képes fokozni a CD8+ T-sejtek immunometabolikus válaszait, amelyek szerepet játszhatnak a TB elleni küzdelemben. A metformin ezen kívül számos egyéb mechanizmus révén is elősegítheti a Mycobacterium tuberculosis elleni harcot, mint például a gyulladásos reakciók csökkentése. Egy másik fontos repürpózált gyógyszer a statinok csoportja, amelyek képesek gátolni a M. tuberculosis fejlődését, miközben jótékony hatással vannak a gazdaszervezet immunrendszerére is.

Ezen kívül a nem-szteroid gyulladáscsökkentők (NSAID) alkalmazása a TB kezelésében egy újabb figyelemre méltó irány. Az ilyen gyógyszerek, mint a celekoxib, képesek csökkenteni a gyulladást és javítani a kezelés eredményességét. A gyulladáscsökkentés nemcsak a közvetlen fertőzés kezelésében fontos, hanem a betegség progressziójának megakadályozásában is, hiszen a tartós gyulladás hozzájárulhat a szöveti károsodáshoz és a betegség krónikus formájához.

A gyógyszer-repürpózációval kapcsolatos kutatások azonban nem mentesek kihívásoktól. A gyógyszerek hatásmechanizmusainak pontos megértése alapvető fontosságú ahhoz, hogy a különböző gyógyszerek hatékonyan célozhassák meg a M. tuberculosis különböző életciklusait, legyen szó az aktív vagy a latens fertőzésről. A gyógyszerek új indikációkkal történő alkalmazása sok esetben bonyolult farmakokinetikai és farmakodinámiás kérdéseket vet fel, például azt, hogy a gyógyszer hogyan és milyen koncentrációban jut el a tüdőszövetekbe, ahol a tuberkulózist okozó baktériumok leginkább jelen vannak.

A kutatás ezen területen rendkívüli sebességgel fejlődik. Az újrahasznosított gyógyszerek mellett más, új technológiai megoldások, mint például a CRISPR-Cas9 technológia, amely lehetővé teszi a Mycobacterium tuberculosis génjeinek célzott módosítását, szintén új lehetőségeket kínálnak a TB kezelésében. A genom-editálás és a precíziós orvoslás felé tett lépések hozzájárulhatnak a betegség hatékonyabb és személyre szabottabb kezeléséhez.

Azonban nem szabad figyelmen kívül hagyni a gyógyszer-repürpózációval kapcsolatos potenciális kockázatokat sem. Mivel sok repürpózált gyógyszer új mechanizmusokon keresztül hat, a mellékhatások, kölcsönhatások és a hosszú távú hatékonyság kérdései továbbra is kiemelt figyelmet igényelnek. A gyógyszerek alkalmazása során a farmakológiai, klinikai és etikai vonatkozásokat egyaránt figyelembe kell venni.

Továbbá, bár a gyógyszer-repürpózáció jelentős előnyökkel járhat, a módszer sikeressége nagymértékben függ a megfelelő klinikai tesztelési és ellenőrzési rendszerek alkalmazásától. Fontos, hogy a repürpózált gyógyszerek hatékonyságát és biztonságosságát a megfelelő kontrollcsoportokkal végzett, jól megtervezett klinikai vizsgálatok során igazolják.

Végül, a gyógyszer-repürpózációs megközelítések hatékonyságának maximalizálása érdekében szükséges a multidiszciplináris megközelítés, amely egyesíti a farmakológia, a molekuláris biológia, a mikrobiológia és az orvostudomány területét. A kutatás ebben a dinamikusan fejlődő területen kulcsszerepet játszik abban, hogy új kezelési lehetőségeket találjon a tuberkulózis globális leküzdésére.